壹、致股東報告書
感謝各位股東在過去一年對本公司的鼓勵與支持及全體員工的努力,茲將本公司 113 年度營業結果、114 年度營運計畫概要、未來公司發展策略及受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響等,向全體股東報告如下:
一、113年度營業成果(一)營業計劃實施成果這一年來,公司全體員工經過不斷的努力,依照既定策略,完成幾項里程碑意義的重大計劃:(1)治療 B細胞淋巴癌之CD-19 CAR-T(PL001)之第二期臨床試驗進行中本公司 PL001 經數據安全監測委員會(Data and Safety Monitoring Board,以下簡稱DSMB)審查後,委員已決議可以執行第二期臨床試驗。預計 2025 年完成二期臨床試驗後,可望申請五年附款許可證,以快速進入市場,供病患使用。由於新加坡、日本和美國皆有再生醫療類新藥開放附款許可證上市的申請機制,因此於台灣取得臨時藥證後,即可在台灣數據被承認的基礎上,經當地主管機關之審核,視其意見增加受試者之多樣性(如不同人種之受試者)或增加受試者人數,以進入美、日、新等國家。(2)台灣細胞製造股份有限公司(Taiwan Cell Manufacturing Company,以下簡稱 tcmc)之PIC/S GMP 廠興建中tcmc 為本公司持股70%之子公司,設立於竹北生醫園區,廠區內部面積 1,000坪,預計於114年 Q3 完成建廠及驗證,所有建置皆符合USFDA 及 EMA 的cGMP生產標準,將來負責 CAR-T 及其他基因改造細胞的製造生產,除滿足台灣病人需求外,亦將接受國際委託設計及製造(Contract Development and ManufacturingOrganization;CDMO),為擴展亞洲及供貨歐美市場做準備。此外也在 tcmc 廠亦將設置符合PIC/S GMP 標準之病毒製造廠,並持續對慢病毒(CAR-T 製程的關鍵上游原物料)上游製程、下游純化方法進行優化,以降低生產成本,並提升病毒產量與規格。(3)創新板上市目前台灣的公司上市(public listing)可分為一般板及創新板;一般板即為大家所熟知的一般上市,創新板則是政府於 110 年創立的新平台,為鼓勵產業發展策略,擁有關鍵核心技術,及創新能力或創新經營模式的公司而設立。在同仁們的努力之下於 112年10月底送件申請創新板核可,同年12月底獲得核准成功上市之資格,並於113年3月正式掛牌上市。
(二)預算執行情形本公司113年度並未對外公開財務預測,故不適用。(三)財務收支及獲利能力分析本公司 113 年合併營收為新台幣 19,631 仟元,年增8.86%,合併營業損失為新台幣413,497仟元,合併稅後淨損為新台幣395,115仟元。
項目營業收入營業成本營業毛損營業費用營業損失營業外收入及支出稅前損失所得稅費用稅後淨損113年度19,631(31,958)(12,327)(401,170)(413,497)18,382(395,115)-(395,115)112年度18,033(44,173)(26,140)(385,106)(411,246)10,008(401,238)(2)(401,240)單位:新台幣仟元增(減)百分比9%-28%-53%4%1%82%-2%-100%-2%
(四)研究發展狀況本公司113年度之開發成果概述如下:1.PL001 於 113年開始進行第二期臨床試驗,並增加兩間試驗醫院以加快收案速度。2.異體來源之免疫細胞製程開發,搭配多鏈CAR-T平台,建立異體多鏈CAR-T 細胞技術。3.慢病毒製程上、下游方法建立完成,並持續進行優化。同時規劃慢病毒之放大製程。4.短鏈胜肽(PP011)獲第21屆國家新創獎,並已完成 API 與製程開發,將進行 GMP原料生產。臨床前動物安全性試驗正在進行中,目前未觀察到顯著不良反應。
二、114年度營業計劃概要(一)經營方針本公司主要從事之業務分為免疫基因工程、非基因改造細胞治療產品及非細胞產品。(1)免疫基因工程:本公司以自主技術開發嵌合抗原受體T細胞(Chimeric AntigenReceptor T cell, CAR-T)療法。目前用來治療B細胞淋巴癌之CD 19 CAR-T(PL001)已於國內進行第二期臨床試驗。(2)非基因改造細胞治療產品:本公司係通過「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」(以下簡稱「特管辦法」),並經衛福部核定為人體細胞組織優良操作規範(GTP)之細胞製備機構。目前可製備之非基改細胞包括:以細胞激素誘導的殺手細胞(CIK),樹突細胞及細胞激素誘導殺手細胞併用之混合細胞(DC-CIK),以及由自體脂肪培養擴增的間質幹細胞(脂肪幹細胞;ADSC)。CIK 及DC-CIK 用於癌症之輔助治療,而 ADSC 則用於治療退化性關節炎及膝關節軟骨缺損等適應症。截至目前,已陸續與中山醫學大學附設醫院、澄清綜合醫院、台中榮民總醫院、大林慈濟醫院、嘉義基督教醫院、奇美醫院、活力得骨科診所、博田國際醫院、中正脊椎骨科醫院、屏東基督教醫院、雙和醫院、萬芳醫院、耕莘醫院等醫療院所合作,代為製備細胞,治療病人。(3)非細胞產品:本公司目前之非細胞產品為增進毛囊幹細胞增生之養髮液產品。
(二)預期銷售數量及其依據我國再生醫療產業中細胞/基因治療在「特管辦法」實施後,帶動細胞儲存、細胞治療計畫與臨床試驗案件數及細胞治療委託製造快速增加,另「生技醫藥產業發展條例」已公告,及「再生醫療雙法」立法已通過,將可帶動我國細胞/基因治療產品數量成長。預期 114 年度整體營收較 113 年度可呈穩定成長之趨勢。(三)重要之產銷政策本公司自109年9月起開始與醫療院所合作「特管辦法」相關業務,由於本公司「特管辦法」銷售策略係期透過與中部知名醫學中心中山醫學大學附設醫院合作,累積實績後再複製成功經驗推廣至全國各醫療院所,截至目前已與中山醫學大學附設醫院等 13 間醫療院所合作收治病患外,仍不斷開發與醫療院所的合作機會。另本公司核心產品 PL001 療法進行第二期臨床試驗中,若未來「再生醫療製劑條例」施行後,本公司 PL001 完成臨床試驗二期後將有機會取得五年附款許可證,可於國內進行業務之推展,可增加本公司收入來源。
三、未來公司發展策略
企業使命:「細胞治療與再生醫學的領航者」。
沛爾生醫在未來的發展上,基於過去立下的基礎,持續深耕兩個既定方向:(一)堅持技術自主,開發治療實體癌 CGT 產品,並建立自主 CAR-T 生產基礎建設沛爾生醫除了努力完成目前 PL001 臨床二期試驗外,致力開發針對實體腫瘤、更多樣化的基因及細胞治療產品,目前已有兩個項目於臨床前期階段。此外 tcmc 符合 PIC/S GMP 等級之製造廠預計於今年完成建廠,未來可以完全自主生產台灣病患所需要之 CAR-T 產品,建立台灣本土完整的供應鏈,憑藉此製造經驗及原料成本優勢,未來亦可發展 tcmc 之 CDMO 業務,並以累積公司永續經營與獲利的動能。(二)立足台灣,面向世界目前 PL001(CD19 CAR-T)產品經專利律師完整的檢驗與歐美大廠之專利比較,完全無侵犯之虞。PL001 臨床試驗的成果,也將同時進入國際市場,目前本公司與新加坡及美國官方進行聯繫,以「獲取藥證」為目標。此外 CD19 CAR-T 也已於美國臨床實驗中證實,可有效根治自體免疫疾病系統性紅斑狼瘡(SLE;台灣每年有2,000 個新生案例),為沛爾生醫 PL001 產品增加了另一個適應症。
四、受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響
(一)新藥開發需投入大量資金且耗時本公司係再生醫療領域之新藥研發公司,並以 CAR-T 療法為公司核心發展業務。新藥研發過程從新藥探索、臨床前試驗、臨床試驗、新藥查驗登記至上市後監測,開發時程長。(二)競爭對手運用專利訴訟以行商業干擾之風險本公司擁有 CAR-T 製程中之關鍵原物料慢病毒包裝系統技術,且已獲得臺灣專利,其他如歐、美及日本等國家之慢病毒包裝系統專利申請尚在審查中,另本公司亦於臺灣、美國、澳洲、中國大陸、日本、歐盟等地申請嵌合抗原受體T細胞的擴增方法專利,上述專利的取得對於本公司未來進入國際市場將是重要的保護。由於 CAR-T為急速發展之領域,智慧財產權的申請與取得日新月異,本公司將提早著手布局相關專利技術,以保護智慧財產權及相關研發項目。
藉由各種管道的傳播,沛爾生醫於台灣、英國、美國等之 CGT 產業人士眼中,已建立專業、全鏈技術自主的形象,最後這「標準化量產」的一哩路,將於今年起落實,為股東創造長久利益。
最後,謹代表公司感謝各位股東的長久支持與鼓勵,也期盼股東們持續相挺,助公司再創佳績!
敬祝各位股東身體健康,萬事如意
董事長:林成龍
感謝各位股東在過去一年對本公司的鼓勵與支持及全體員工的努力,茲將本公司 113 年度營業結果、114 年度營運計畫概要、未來公司發展策略及受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響等,向全體股東報告如下:
一、113年度營業成果(一)營業計劃實施成果這一年來,公司全體員工經過不斷的努力,依照既定策略,完成幾項里程碑意義的重大計劃:(1)治療 B細胞淋巴癌之CD-19 CAR-T(PL001)之第二期臨床試驗進行中本公司 PL001 經數據安全監測委員會(Data and Safety Monitoring Board,以下簡稱DSMB)審查後,委員已決議可以執行第二期臨床試驗。預計 2025 年完成二期臨床試驗後,可望申請五年附款許可證,以快速進入市場,供病患使用。由於新加坡、日本和美國皆有再生醫療類新藥開放附款許可證上市的申請機制,因此於台灣取得臨時藥證後,即可在台灣數據被承認的基礎上,經當地主管機關之審核,視其意見增加受試者之多樣性(如不同人種之受試者)或增加受試者人數,以進入美、日、新等國家。(2)台灣細胞製造股份有限公司(Taiwan Cell Manufacturing Company,以下簡稱 tcmc)之PIC/S GMP 廠興建中tcmc 為本公司持股70%之子公司,設立於竹北生醫園區,廠區內部面積 1,000坪,預計於114年 Q3 完成建廠及驗證,所有建置皆符合USFDA 及 EMA 的cGMP生產標準,將來負責 CAR-T 及其他基因改造細胞的製造生產,除滿足台灣病人需求外,亦將接受國際委託設計及製造(Contract Development and ManufacturingOrganization;CDMO),為擴展亞洲及供貨歐美市場做準備。此外也在 tcmc 廠亦將設置符合PIC/S GMP 標準之病毒製造廠,並持續對慢病毒(CAR-T 製程的關鍵上游原物料)上游製程、下游純化方法進行優化,以降低生產成本,並提升病毒產量與規格。(3)創新板上市目前台灣的公司上市(public listing)可分為一般板及創新板;一般板即為大家所熟知的一般上市,創新板則是政府於 110 年創立的新平台,為鼓勵產業發展策略,擁有關鍵核心技術,及創新能力或創新經營模式的公司而設立。在同仁們的努力之下於 112年10月底送件申請創新板核可,同年12月底獲得核准成功上市之資格,並於113年3月正式掛牌上市。
(二)預算執行情形本公司113年度並未對外公開財務預測,故不適用。(三)財務收支及獲利能力分析本公司 113 年合併營收為新台幣 19,631 仟元,年增8.86%,合併營業損失為新台幣413,497仟元,合併稅後淨損為新台幣395,115仟元。
項目營業收入營業成本營業毛損營業費用營業損失營業外收入及支出稅前損失所得稅費用稅後淨損113年度19,631(31,958)(12,327)(401,170)(413,497)18,382(395,115)-(395,115)112年度18,033(44,173)(26,140)(385,106)(411,246)10,008(401,238)(2)(401,240)單位:新台幣仟元增(減)百分比9%-28%-53%4%1%82%-2%-100%-2%
(四)研究發展狀況本公司113年度之開發成果概述如下:1.PL001 於 113年開始進行第二期臨床試驗,並增加兩間試驗醫院以加快收案速度。2.異體來源之免疫細胞製程開發,搭配多鏈CAR-T平台,建立異體多鏈CAR-T 細胞技術。3.慢病毒製程上、下游方法建立完成,並持續進行優化。同時規劃慢病毒之放大製程。4.短鏈胜肽(PP011)獲第21屆國家新創獎,並已完成 API 與製程開發,將進行 GMP原料生產。臨床前動物安全性試驗正在進行中,目前未觀察到顯著不良反應。
二、114年度營業計劃概要(一)經營方針本公司主要從事之業務分為免疫基因工程、非基因改造細胞治療產品及非細胞產品。(1)免疫基因工程:本公司以自主技術開發嵌合抗原受體T細胞(Chimeric AntigenReceptor T cell, CAR-T)療法。目前用來治療B細胞淋巴癌之CD 19 CAR-T(PL001)已於國內進行第二期臨床試驗。(2)非基因改造細胞治療產品:本公司係通過「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」(以下簡稱「特管辦法」),並經衛福部核定為人體細胞組織優良操作規範(GTP)之細胞製備機構。目前可製備之非基改細胞包括:以細胞激素誘導的殺手細胞(CIK),樹突細胞及細胞激素誘導殺手細胞併用之混合細胞(DC-CIK),以及由自體脂肪培養擴增的間質幹細胞(脂肪幹細胞;ADSC)。CIK 及DC-CIK 用於癌症之輔助治療,而 ADSC 則用於治療退化性關節炎及膝關節軟骨缺損等適應症。截至目前,已陸續與中山醫學大學附設醫院、澄清綜合醫院、台中榮民總醫院、大林慈濟醫院、嘉義基督教醫院、奇美醫院、活力得骨科診所、博田國際醫院、中正脊椎骨科醫院、屏東基督教醫院、雙和醫院、萬芳醫院、耕莘醫院等醫療院所合作,代為製備細胞,治療病人。(3)非細胞產品:本公司目前之非細胞產品為增進毛囊幹細胞增生之養髮液產品。
(二)預期銷售數量及其依據我國再生醫療產業中細胞/基因治療在「特管辦法」實施後,帶動細胞儲存、細胞治療計畫與臨床試驗案件數及細胞治療委託製造快速增加,另「生技醫藥產業發展條例」已公告,及「再生醫療雙法」立法已通過,將可帶動我國細胞/基因治療產品數量成長。預期 114 年度整體營收較 113 年度可呈穩定成長之趨勢。(三)重要之產銷政策本公司自109年9月起開始與醫療院所合作「特管辦法」相關業務,由於本公司「特管辦法」銷售策略係期透過與中部知名醫學中心中山醫學大學附設醫院合作,累積實績後再複製成功經驗推廣至全國各醫療院所,截至目前已與中山醫學大學附設醫院等 13 間醫療院所合作收治病患外,仍不斷開發與醫療院所的合作機會。另本公司核心產品 PL001 療法進行第二期臨床試驗中,若未來「再生醫療製劑條例」施行後,本公司 PL001 完成臨床試驗二期後將有機會取得五年附款許可證,可於國內進行業務之推展,可增加本公司收入來源。
三、未來公司發展策略
企業使命:「細胞治療與再生醫學的領航者」。
沛爾生醫在未來的發展上,基於過去立下的基礎,持續深耕兩個既定方向:(一)堅持技術自主,開發治療實體癌 CGT 產品,並建立自主 CAR-T 生產基礎建設沛爾生醫除了努力完成目前 PL001 臨床二期試驗外,致力開發針對實體腫瘤、更多樣化的基因及細胞治療產品,目前已有兩個項目於臨床前期階段。此外 tcmc 符合 PIC/S GMP 等級之製造廠預計於今年完成建廠,未來可以完全自主生產台灣病患所需要之 CAR-T 產品,建立台灣本土完整的供應鏈,憑藉此製造經驗及原料成本優勢,未來亦可發展 tcmc 之 CDMO 業務,並以累積公司永續經營與獲利的動能。(二)立足台灣,面向世界目前 PL001(CD19 CAR-T)產品經專利律師完整的檢驗與歐美大廠之專利比較,完全無侵犯之虞。PL001 臨床試驗的成果,也將同時進入國際市場,目前本公司與新加坡及美國官方進行聯繫,以「獲取藥證」為目標。此外 CD19 CAR-T 也已於美國臨床實驗中證實,可有效根治自體免疫疾病系統性紅斑狼瘡(SLE;台灣每年有2,000 個新生案例),為沛爾生醫 PL001 產品增加了另一個適應症。
四、受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響
(一)新藥開發需投入大量資金且耗時本公司係再生醫療領域之新藥研發公司,並以 CAR-T 療法為公司核心發展業務。新藥研發過程從新藥探索、臨床前試驗、臨床試驗、新藥查驗登記至上市後監測,開發時程長。(二)競爭對手運用專利訴訟以行商業干擾之風險本公司擁有 CAR-T 製程中之關鍵原物料慢病毒包裝系統技術,且已獲得臺灣專利,其他如歐、美及日本等國家之慢病毒包裝系統專利申請尚在審查中,另本公司亦於臺灣、美國、澳洲、中國大陸、日本、歐盟等地申請嵌合抗原受體T細胞的擴增方法專利,上述專利的取得對於本公司未來進入國際市場將是重要的保護。由於 CAR-T為急速發展之領域,智慧財產權的申請與取得日新月異,本公司將提早著手布局相關專利技術,以保護智慧財產權及相關研發項目。
藉由各種管道的傳播,沛爾生醫於台灣、英國、美國等之 CGT 產業人士眼中,已建立專業、全鏈技術自主的形象,最後這「標準化量產」的一哩路,將於今年起落實,為股東創造長久利益。
最後,謹代表公司感謝各位股東的長久支持與鼓勵,也期盼股東們持續相挺,助公司再創佳績!
敬祝各位股東身體健康,萬事如意
董事長:林成龍