沛爾生醫-創 (6949)

感謝各位股東在過去一年對本公司的鼓勵與支持及全體員工的努力,茲將本公司 114 年度營業結果、115 年度營運計畫概要、未來公司發展策略及受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響等,向全體股東報告如下:一、114年度營業成果(一)營業計劃實施成果這一年來,公司全體員工經過不斷的努力,依照既定策略,完成幾項里程碑意義的重大計劃:(1)治療 B細胞淋巴癌之 CD-19 CAR-T(PL001)之第二期臨床試驗重大進展本公司 PL001 於112 年10 月經數據安全監測委員會(Data and Safety Monitoring Board,以下簡稱 DSMB)審查後同意繼續第二期臨床試驗,目前第二期臨床試驗持續進行中。另經 DSMB 建議,向衛福部申請計畫書變更增列期中報告,已於 115 年1月28日獲衛福部同意。後將依此期中報告分析結果,評估申請提前終止臨床二期試驗,並依臨床試驗數據及相關法令規定規劃後續藥證申請事宜,如附款許可證(Conditional Approval)之申請或藥證加速審查之申請(Accelerated Approval),以快速進入市場,供病患使用。由於新加坡、日本和美國皆有再生醫療類新藥開放附款許可證上市的申請機制,因此於台灣取得藥證後,即可在台灣數據被承認的基礎上,經當地主管機關之審核,視其意見增加受試者之多樣性(如不同人種之受試者)或增加受試者人數,以期加速進入海外市場。(2)台灣細胞製造(股)公司(Taiwan Cell Manufacturing Company,以下簡稱 tcmc)之PIC/S GMP 廠興建進行中tcmc 為本公司之子公司,設立於竹北生醫園區,廠區面積 1,000 坪,建廠驗證刻正進行中,所有建置皆符合USFDA 及EMA 的 cGMP 生產標準,將來負責CAR-T 及其他基因改造細胞的製造生產,除滿足台灣病人需求外,亦將接受國際委託設計及製造(Contract Development and Manufacturing Organization;CDMO),為擴展亞洲及供貨歐美市場做準備。廠內同步規劃符合 PIC/S GMP 標準之病毒製造線,持續優化慢病毒上游製程與下游純化流程,以提升產量與品質並降低生產成本。藉由其產能擴充與製程優化,預計本公司可逐步減少對外部 CDMO 之依賴,並支援本公司核心產品之臨床與商轉需求。(3)現金增資募資完成本公司於 114 年辦理現金增資 6,000,000 股,每股認購價格新台幣 310 元,籌資金額達新台幣 18.6億元,並於 115月1月8日公告收足股款。本次募資主要用於新藥研發(含PL003 BCMA 異體 CAR-T、PL002 間皮素異體 CAR-T 與 PP011 短鏈胜肽)、臨床試驗執行、GMP 設備與製程能量提升,以及整體營運資金之補強。(4)啟動海外佈局,成立海外第一家子公司-沛肽(上海)醫藥科技(有)公司本年度董事會決議設立大陸子公司,沛肽(上海)醫藥科技(有)公司已於115年1月28日取得營業執照,未來將整合中國大陸臨床與製造資源,並評估後續合作模式與法規策略。(二)預算執行情形本公司114年度並未對外公開財務預測,故不適用。(三)財務收支及獲利能力分析本公司114年合併營收為新台幣31,424仟元,年增60.07%,合併營業損失為新台幣467,350仟元,合併稅後淨損為新台幣 452,672 仟元。單位:新台幣仟元項目 114年度 113年度 增(減)百分比營業收入 31,424 19,631 60%營業成本 (35,815) (31,958) 12%營業毛損 (4,391) (12,327) (64%)營業費用 (462,959) (401,170) 15%營業損失 (467,350) (413,497) 13%營業外收入及支出 14,678 18,382 (20%)稅前損失 (452,672) (395,115) 15%所得稅費用稅後淨損 (452,672) (395,115) 15%(四)研究發展狀況本公司114年度之開發成果概述如下:1.PL001 於114年度持續推進第二期臨床,加速完成主要收案並追蹤;115年1月28日已獲衛福部同意於計畫書增列期中報告,並依此期中報告分析結果,計畫申請提前終止臨床二期試驗。2.異體來源之免疫細胞製程開發,搭配多鏈 CAR-T平台,建立異體多鏈 CAR-T 細胞技術,擴展至實體腫瘤領域。3.建立慢病毒自主製程,上、下游方法建立完成,並持續進行優化。同時規劃慢病毒之放大製程。4.短鏈胜肽(PP011)完成申請第一期臨床試驗所需之 nonclinical pharmacology and toxicology studies 以及中、英文版報告資料,目前正與 CRO 討論第一期臨床試驗與資料彙整。二、115 年度營業計劃概要(一)經營方針本公司主要從事之業務分為免疫基因工程、非基因改造細胞治療產品及非細胞產品。(1)免疫基因工程:本公司以自主技術開發嵌合抗原受體 T細胞(Chimeric Antigen Receptor T cell,CAR-T)療法。目前用來治療B細胞淋巴癌之 CD 19 CAR-T(PL001)正於國內進行第二期臨床試驗。(2)非基因改造細胞治療產品:本公司係通過「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」(以下簡稱「特管辦法」),並經衛福部核定為人體細胞組織優良操作規範(GTP)之細胞製備機構。目前可製備之非基改細胞包括:以細胞激素誘導的殺手細胞(CIK),樹突細胞及細胞激素誘導殺手細胞併用之混合細胞(DC-CIK),以及由自體脂肪培養擴增的間質幹細胞(脂肪幹細胞;ADSC)。CIK 及 DC-CIK 用於癌症之輔助治療,而 ADSC則用於治療退化性關節炎及膝關節軟骨缺損等適應症。截至目前,已陸續與中山醫學大學附設醫院、澄清綜合醫院、台中榮民總醫院、大林慈濟醫院、嘉義基督教醫院、奇美醫院、博田國際醫院、台南市立醫院、屏東基督教醫院、雙和醫院、萬芳醫院、亞東醫院等醫療院所合作,代為製備細胞,治療病人。(3)非細胞產品:本公司目前之非細胞產品為增進毛囊幹細胞增生之養髮液產品。(二)預期銷售數量及其依據我國再生醫療產業中細胞/基因治療在「特管辦法」實施後,帶動細胞儲存、細胞治療計畫與臨床試驗案件數及細胞治療委託製造快速增加,另「生技醫藥產業發展條例」已公告,及「再生醫療雙法」立法已通過,將可帶動我國細胞/基因治療產品數量成長。本公司除持續與各大醫療院所合作非基因改造細胞治療外,亦將加速推進PL001之臨床試驗進度,若可取得附款許可證(Conditional Approval)或藥證加速審查之申請(Accelerated Approval),將有助於本公司營運之增長。(三)重要之產銷政策本公司自109年9月起開始與醫療院所合作「特管辦法」相關業務,由於本公司「特管辦法」銷售策略係期透過與中部知名醫學中心中山醫學大學附設醫院合作,累積實績後再複製成功經驗推廣至全國各醫療院所,截至目前已與中山醫學大學附設醫院等 12 間醫療院所合作收治病患外,仍不斷開發與醫療院所的合作機會。另本公司核心產品 PL001 療法進行第二期臨床試驗中,並於 115年1月28日獲衛福部同意於計畫書增列期中報告,並依此期中報告分析結果,計畫申請提前終止臨床二期試驗,若可順利取得藥品許可證,可於國內進行業務之推展,增加本公司收入來源。三、未來公司發展策略企業使命:「細胞治療與再生醫學的領航者」。沛爾生醫在未來的發展上,基於過去立下的基礎,持續深耕兩個既定方向:(一)堅持技術自主,開發治療實體癌 CGT 產品,並建立自主 CAR-T 生產基礎建設沛爾生醫除了努力完成目前 PL001 臨床二期試驗外,致力開發針對實體腫瘤、更多樣化的基因及細胞治療產品,目前已有 PL002 及 PL003 兩個項目於臨床前期階段。此外 tcmc 預計於 2026 年申請 PIC/S GMP 之審查,未來可以一站式生產台灣病患所需要之 CAR-T 產品,建立台灣本土完整的供應鏈,憑藉此製造經驗及原料成本優勢,未來亦可發展 tcmc 之 CDMO 業務,據以累積公司永續經營與獲利的動能。(二)立足台灣,面向世界目前 PL001(CD19 CAR-T)產品經專利律師完整的檢驗與歐美大廠之專利比較,完全無侵犯之虞。PL001 臨床試驗的成果,也將同時進入國際市場,目前本公司積極與各國衛生主管機關進行聯繫,以「獲取藥證」為目標。四、受到外部競爭環境、法規環境及總體經濟環境之影響(一)新藥開發需投入大量資金且耗時本公司係再生醫療領域之新藥研發公司,並以 CAR-T 療法為公司核心發展業務。新藥研發過程從新藥探索、臨床前試驗、臨床試驗、新藥查驗登記至上市後監測,開發時程長。(二)競爭對手運用專利訴訟以行商業干擾之風險本公司擁有 CAR-T 製程中之關鍵原物料慢病毒包裝系統技術,且已獲得臺灣專利,其他如歐、美及日本等國家之慢病毒包裝系統專利申請尚在審查中,另本公司亦於臺灣、美國、澳洲、中國大陸、日本、歐盟等地申請嵌合抗原受體T細胞的擴增方法專利,上述專利的取得對於本公司未來進入國際市場將是重要的保護。由於CAR-T 為急速發展之領域,智慧財產權的申請與取得日新月異,本公司將提早著手布局相關專利技術,以保護智慧財產權及相關研發項目。沛爾生醫已完成核心技術平台建立、臨床試驗推進與製造基礎建設,未來將持續朝臨床商品化與國際化發展,以長期技術價值與市場需求驅動成長,為股東創造穩健長期價值。最後,謹代表公司感謝各位股東的長久支持與鼓勵,也期盼股東們持續相挺,助公司再創佳績!敬祝各位股東身體健康,萬事如意董事長:林成龍