國鼎 (4132)

各位股東:國鼎生技胰臟癌二期臨床的最終報告(Final CSR)已於 113 年 4 月完成,根據統計資料主要指標最重要的 mOS 為 14.1個月,相關副作用也因為合併 Hocena 治療而顯著降低標準治療(SoC)的副作用,尤其是屬於骨髓造血功能方面的副作用均顯著降低,證明可顯著提升病人生活品質與持續治療的優勢;另整體存活率中位數提升5.5個月(14.1;8.6),達到ASCO、NIH 及 FDA 所列示的 mOS 大於3個月才有達到有意義的生命延長,並於 114 年12 月31 日完成向美國食品藥物管理局(FDA)提出第三期人體臨床試驗審查申請且 FDA 未對該 IND 申請提出暫停(Clinical Hold)通知,因此本公司將進行第三期臨床試驗並積極找尋國外之授權合作。國鼎生技的主要候選新藥(lead candidate) Antroquinonol 深具多種新藥適應症開發潛力,其中於癌症治療方面,專注於 RAS 抑制劑的作用機轉。國鼎研發中的 Antroquinonol 主要藉由抑制癌細胞的不正常 Ras 的訊號傳遞,以達到抑制癌細胞的生長及轉移。自 RAS致癌基因的開創性發現以來已有40年,它開啟了癌症生物學的新時代,原本 RAS 抑制劑被認為是不可成藥(undruggable),但是從 Amgen 的 sotorasib(AMG-510)近期獲得 FDA 批用於治療局部晚期或轉移性 KRAS G12C 突變的非小細胞肺癌 (NSCLC)後,使得 RAS 抑制劑的開發,繼 PD-1/PD-L1 免疫療法之後,成為癌症治療的新希望。目前國鼎的 Antroquinonol 也與其它大藥廠如 Amgen、Mirati、諾華、默克、強生、吉利德科學、禮來等,各擅勝場以致於 RAS 抑制劑開發的領先族群。茲將114年度營業結果及 115年度營業計劃概要分述如下:一、114年度營業結果(一)114年度營業計畫實施成果本公司 114 年度營業收入新台幣 68,734仟元,主要係銷售保健品收入。114 年度新藥開發之研究發展費用較 113 年度減少新台幣 118,728 仟元,114 年度當期淨損為新台幣 233,041 仟元,較113 年度減少新台幣 127,655 仟元。本公司 110 年度完成新藥的全合成製造,代表著新藥已經進入後商業化階段。隨著各項適應症的臨床試驗即將進入三期臨床與孤兒藥的二期臨床試驗完成,代表著各項適應症也會逐一完成臨床試驗項目。在本公司團隊的努力下達成全合成製造完成製程轉換後,將具備大量生產與供應足夠的藥物的能量以供三期臨床試驗與上市銷售的準備。本公司 115 年度幾個適應症即將完成階段性臨床實驗:1.胰臟癌(Pancreatic Cancer)本公司研發中小分子新藥 Antroquinonol 於 114 年 12 月 31 日完成向美國食品藥物管理局(FDA)提出第三期人體臨床試驗審查申請且 FDA 未對該 IND 申請提出暫停(Clinical Hold)通知,因此本公司將進行第三期臨床試驗並積極找尋國外之授權合作。2.急性骨髓性白血病(AML)基於先前在俄羅斯進行的單獨治療(mono therapy)二期臨床概念性驗證的成功架構下,將與美國 FDA 討論後,在美國執行二期臨床試驗(PhaseIb/II),並規劃後續115年度提交NDA 以向美國 FDA申請孤兒藥藥證以及國外的授權合作。3.非小細胞肺癌(NSCLC)在新冠肺炎疫情稍緩階段即可展開末期二線藥物失敗後的單一治療的三期臨床試驗(Phase III, monotherapy),與第一線合併化療藥物治療的二、三期臨床試驗(Phase II/III, combined therapy),並規劃後續 115 年起投入臨床試驗,並於完成後提交 FDA 申請上市與授權合作。4.其他的慢性疾病適應症將於預算許可下執行二期臨床試驗。本公司研發之原研藥物經過二十年的開發,正式完成各項臨床試驗才能順利上市,目前完全可以進入合作與授權的成熟期,任一適應症的成功就代表新藥開發成功。感謝各位股東的長期支持才能有今天的成果,成就新藥開發成功的典範。(二)預算執行情形依據公開發行公司公開財務預測資訊處理準則規範,本公司 114 年度無需編製財務預測,故此部份無需揭露。(三)財務收支及獲利分析1.財務收支因應新藥各項適應症全球臨床試驗之開發,支付大幅之臨床實驗費用及拓展國際市場之開發計劃等,未來計劃仍將適時規劃增資或私募,持續撙節各項費用之支出,擴大國際授權合作授權金及里程金之完成,藉以健全整體財務規劃,充實營運資金,有效改善財務結構,降低負債比率,同時開啟多項臨床研究計劃,以加速進入各適應症藥品市場,提升新藥之整體價值,增進股東權益。2.獲利能力分析項目 114年度 113年度資產報酬率(%) (32.65) (49.28)權益報酬率(%) (79.81) (101.91)稅前純益佔實收資本比例(%) (12.75) (22.22)純益率(%) (339.04) (881.50)每股虧損(元) (1.37) (2.39)(四)研究發展狀況本公司自主研發之小分子新藥 Antroquinonol,在癌症的作用機轉方面之研究,由於致癌蛋白 Ras 以及 Ras 相關的 GTPases 相關蛋白質在癌細胞內扮演重要的細胞分化、分裂、代謝與生存的重要角色,而 Antroquinonol 可以競爭性地抑制 FTase 和 GGTase-1,使 Ras 無法轉譯後修飾而進行第一關鍵的訊號傳遞,因此癌細胞內主要的訊息路徑: Ras/Rho-PI3K-Akt-mTOR pathway 將會受到 Antroquinonol 的抑制,進而使癌細胞走向細胞凋亡的致死途徑。在新藥製造產能方面,目前已委託國際藥品代工大廠 (CDMO)進行全合成代工製造,足以確保供應全球病患足量需求。二、115年度營業計畫概要本公司係台灣少數有能力將新藥產品於研發過程中即授權予國際廠商之生技公司,115 年仍將繼續推動新藥各項臨床試驗,準備取得新藥全球上市與銷售。另外亦將持續進行全球國際授權合作,引進國際夥伴的資源,取得授權金與權利金,以加速新藥開發進程及布建新藥上市後的銷售通路,提升新藥之整體價值,增進股東權益。三、未來公司發展策略本公司的發展策略,主要是以開發突破性的新藥為目標,包含新藥探索、篩選、開發、臨床試驗及上市規劃銷售等為主,此外也以保健食品的研究開發及銷售等為輔。展望未來,一方面持續執行新藥開發之後期人體臨床試驗,對癌症、神經退化性疾病、代謝與心血管疾病、自體免疫疾病及新冠肺炎之各項研究,創造與國際藥廠合作的契機;另一方面則積極拓展國內、外保健食品市場通路與提升品牌價值,以增進營收獲利和可供研發團隊繼續前行的動能;再者,努力優化產品製程以降低生產成本及撙節各項費用支出。四、受到外部競爭環境、法規環境及總體經營環境之影響生技產業與其他產業最大的不同之處,在於新藥研發的過程需要耗費大量的時間與資金,生技企業常處於長年的虧損而極度仰賴股東不斷的資金支援、遵循嚴格的法令規範及承擔研發失敗的風險等。本公司目前新藥研發方向以癌症孤兒藥領域發展為主,除了臨床試驗有機會以臨床二期的有效性取得藥證、縮短臨床進展時程以外,取得藥證後 FDA 的相對應優惠補助方案,亦是對公司在費用的減免與新藥銷售上的大利多;而慢性疾病包括非酒精性肝炎(NASH)、阿茲海默症(Alzheimer's Disease)、冠狀動脈粥狀硬化症(Aherosclerosis)等適應症則以尋求大藥廠合作的模式執行,藉由大藥廠的臨床設計經驗與授權金的獲利,使國鼎生技的新藥研發能更順遂,盡早完成股東與社會賦予的新藥開發使命。敬祝身體健康、萬事如意