各位股東女士、先生:
首先感謝所有股東對公司長期的支持與愛護。仲恩生醫為臺灣異體間質幹細胞治療新藥開發公司,積極開發新適應症及建立新技術平台,目標成為國際再生醫學領域中的領導者。而公司所開發的第一個產品 Stemchymal® 更是臺灣對外授權自有產品予國外公司的先驅。
本公司目標是國際新藥開發市場,因此策略性以取得孤兒藥物資格加速切入市場,初期聚焦於尚無藥物可治的小腦萎縮症作為治療標的,下一階段將拓展至治療其他神經退化性疾病,為難治或無藥可醫之病患提供一線生機。
此外,臺灣整體再生醫療相關法規環境,在經過多年來產官學研各界共同努力,亦臻完善,包括 113 年 6 月再生醫療法由立法院三讀通過、台灣再生雙法施行細則再生醫療製劑相關條文於 115 年 年初修訂實施,以及衛生福利部於 115 年 3 月新訂定再生醫療製劑輔導專案(TRMAT)。上述相關法案將有助公司治療小腦萎縮症 Stemchymal® 幹細胞新藥在臺取得暫時性藥品許可證,縮短 Stemchymal® 在臺上市時程,有望成為異體幹細胞新藥實際應用於罕病治療的第一例。
展望 115 年本公司持續推動各項可銷售之產品業務,並經營團隊努力之下,茲將 114 年度之經營狀況及未來展望報告如下:
一、114年度營業結果
(一)、營業計劃重大工作與成果
1. 研發與產品開發屢獲國家級之肯定:•112 年度異體脂肪間質幹細胞產品 Stemchymal®,獲得「第二十屆國家新創獎 - 企業新創獎」。•113 年度獲頒「傑出生技產業獎-潛力標竿獎」、台北生技獎:「創新技術獎_製藥暨應用生技組」、「國家藥物科技研究發展獎」藥品類-銀質獎。•114 年度以「Stemchymal® 罕病幹細胞藥物製備」申請「國家品質標章認證」,通過審查符合認證授權標準,並且榮獲「國家生技醫療品質獎-銅獎」肯定。2. 完成現金增資與引進策略性投資人:•為達公司下一階段里程碑並充實營運資金,9月完成 2.2 億現金增資。•引進策略性投資人及佈局未來銷售規劃,友華生技醫藥股份有限公司於 12 月底參與私募案並完成注資 1.8 億。3. 廠區建置及升級:•113 年因應臺灣再生雙法公布及未來產品上市後的產量需求,公司引進日本涉谷工業(Shibuya)細胞製劑 Isolator 設備,以符合現今及未來細胞製劑 GMP。全套機組設備已完成安裝並於 114 年完成環控與生產測試。內湖 PIC/S GMP 廠規格的細胞製劑廠正式完工,完成 GMP/GCTP 軟硬體設施升級及第三潔淨室擴廠。公司將接續推動申請臺灣、日本兩地主管機關查廠,取得 GMP 工廠認證,加速幹細胞產品 Stemchymal® 治療小腦萎縮症新藥上市。•113 年第四季獲日本厚生勞動省(MHLW)核發「再生醫療等製品外國製造業者認定證」,成為臺灣唯一取得 MHLW 認定的「再生醫療等製品-外國製造業者」,創下臺灣再生醫療產業首例紀錄,是本公司站穩國際市場最佳佐證。•114 年完成中控系統之升級,即時監控並記錄廠區儀器與製程環境參數,確保製程期間儀器及環境穩定並可追溯符合法規要求,作為產品放行、偏差調查及品質風險管理之依據。
(二)、財務收支與獲利能力分析本公司係屬幹細胞新藥開發公司,主要獲利模式來自於權利金的收取,與供應臨床試驗與上市後的細胞產品。目前仍處於臨床試驗階段,尚未產生新藥相關營收,但公司仍持續投入各項研發與臨床研究計劃,並加速對外授權與推動新藥產品上市。
114 年度合併營業收入為 0,主要係因公司仍處於新藥開發階段,除持續投入研發相關費用,尚無營收。新藥開發階段需耗費長期之時間及投入大量研發資源為本產業之特性,故 114 年尚未產生新藥相關營收,合併營業費用新台幣 172,873 仟元,本期合併淨損為新台幣(174,036)仟元,基本每股虧損 (2.95)元。
(三)、研發概況
1. Stemchymal® 治療小腦萎縮症(SCA):‧台灣之二期臨床試驗結果具良好安全性與有效性:Stemchymal® SCA 台灣小腦萎縮症之二期臨床試驗結果顯示具備良好安全性與有效性,整體數據支持其臨床應用潛力,並可依據次族群之分析結果做下一階段之規劃。台灣之藥物發展將配合於 115 年度 1 月 1 日正式施行之再生醫療雙法進行調整,以確保法規遵循與整體開發路徑一致,同時,現階段亦同步申請罕見疾病藥品資格認定,以期取得相應法規支持與政策資源。‧美國之二期臨床試驗規劃中:二期臨床試驗規劃則已依據台灣臨床二期結果做調整,且與 KOL 多次討論並獲得認可。目前已選定臨床研究機構(CRO),正著手更新臨床試驗 protocol、研究者手冊(IB)等相關法規文件,並同步規劃試驗中心等執行細節,作為美國第二期臨床試驗之推進做準備。•日本之暫時性藥證許可申請規劃準備中:授權日本 REPROCELL 公司,共同合作開發 Stemchymal® SCA,日本臨床二期試驗已於 111 年完成最後一位病人之追蹤觀察,其結果亦與台灣二期臨床試驗結果顯現一致性。現階段正積極與日本法規單位 PMDA 溝通,規劃將於 115 年提出暫時性藥證申請。‧韓國之發展為下一階段之目標:已授權韓國 SCM Lifescience 公司之 Stemchymal® SCA,目前持續依主管機關要求準備相關申請文件。同時,基於全球授權與市場拓展策略,亦同步評估其他潛在授權對象,以擴大國際合作布局並提升產品全球市場可及性。2. 其他研發概況:‧為因應未來上市許可及商業化供應需求,公司持續積極推進製程開發,除已導入客製化 Isolators (隔離裝置)密閉系統,以提升產能並降低亻過程之風險外,亦持續規劃其他密閉式製程平台之開發測試。同時,正積極進行技術轉移並委託具 GMP 能力之 CDMO 進行製程確效、放大生產及商業化量產相關作業,以進一步強化產能、確保產品品質一致性,並提升供應鏈穩定性。•為拓展 Stemchymal® 之新臨床適應症,已完成亨丁頓氏舞蹈症(Huntington Disease)臨床前疾病模式動物試驗,並觀察到其於疾病治療上具潛在有效性。此外,亦持續與學術單位合作推動其他新適應症之開發,相關研究與規劃目前正陸續進行中。•為持續維持與提升競爭力,公司亦同步展開具潛力之 2.0 產品與技術升級,以及新型技術平台的探索性研發計畫,透過多面向研發佈局與技術探索,持續拓展既有技術之應用範疇,並提升產品價值與差異化競爭優勢。除此,也將透過合作與共同開發模式,拓展公司的產品線。•專利佈局方面, Stemchymal® 製法專利現已於台灣取得專利;Stemchymal® 用於治療 polyQ 疾病的發明專利,依據不同專利範圍,現階段已於多個國家與地區取得核准,包含:台灣、美國、日本、中國、澳門及歐洲。此外,相關新製程技術平台亦已同步進入各主要國家/地區之專利佈局程序,以期完整涵蓋並強化整體智慧財產權之保護範疇。二、未來營運計畫概要及發展策略公司115年度目標:(一)與日本策略夥伴 REPROCELL 共同完成藥證申請之相關文件與配套作業,並提出暫時性藥證之申請。(二)因應未來暫時性藥證取得,與日本 Cyto-Facto Inc. 簽署委託服務協議,進行 CDMO 委託開發與製造服務合作。(三)配合衛生福利部於 115 年 3 月新訂定再生醫療製劑輔導專案(TRMAT),公司已申請加入該輔導專案,持續與法規單位討論暫時性藥證申請之相關文件與配套作業。(四)持續與臺灣法規單位溝通,取得罕見疾病藥物認定。(五)持續優化製程並投入新藥研發以開拓新適應症與豐富產品線。(六)準備並規劃 115 年下半年開啟美國臨床試驗。(七)公司繼於 115 年 3 月正式取得經濟部產發署出具之係屬「科技事業及產品開發成功且具市場性」之意見書,將規劃後續申請上市相關工作,公司治理與經營體質將更上一層樓。公司將持續為 Stemchymal® 治療小腦萎縮症下一階段發展做準備、優化製程與量產、強化專利佈局、推展 Stemchymal® 新適應症藥物之開發。這些重要研發與業務的進程,是仲恩生醫得以永續經營的重要基石。感謝 114 年有各位股東的持續支持,仲恩生醫將秉持初衷,持續投入研發創新,確保公司長期永續發展,提升公司價值創造最大效益,增進病患福祉。
首先感謝所有股東對公司長期的支持與愛護。仲恩生醫為臺灣異體間質幹細胞治療新藥開發公司,積極開發新適應症及建立新技術平台,目標成為國際再生醫學領域中的領導者。而公司所開發的第一個產品 Stemchymal® 更是臺灣對外授權自有產品予國外公司的先驅。
本公司目標是國際新藥開發市場,因此策略性以取得孤兒藥物資格加速切入市場,初期聚焦於尚無藥物可治的小腦萎縮症作為治療標的,下一階段將拓展至治療其他神經退化性疾病,為難治或無藥可醫之病患提供一線生機。
此外,臺灣整體再生醫療相關法規環境,在經過多年來產官學研各界共同努力,亦臻完善,包括 113 年 6 月再生醫療法由立法院三讀通過、台灣再生雙法施行細則再生醫療製劑相關條文於 115 年 年初修訂實施,以及衛生福利部於 115 年 3 月新訂定再生醫療製劑輔導專案(TRMAT)。上述相關法案將有助公司治療小腦萎縮症 Stemchymal® 幹細胞新藥在臺取得暫時性藥品許可證,縮短 Stemchymal® 在臺上市時程,有望成為異體幹細胞新藥實際應用於罕病治療的第一例。
展望 115 年本公司持續推動各項可銷售之產品業務,並經營團隊努力之下,茲將 114 年度之經營狀況及未來展望報告如下:
一、114年度營業結果
(一)、營業計劃重大工作與成果
1. 研發與產品開發屢獲國家級之肯定:•112 年度異體脂肪間質幹細胞產品 Stemchymal®,獲得「第二十屆國家新創獎 - 企業新創獎」。•113 年度獲頒「傑出生技產業獎-潛力標竿獎」、台北生技獎:「創新技術獎_製藥暨應用生技組」、「國家藥物科技研究發展獎」藥品類-銀質獎。•114 年度以「Stemchymal® 罕病幹細胞藥物製備」申請「國家品質標章認證」,通過審查符合認證授權標準,並且榮獲「國家生技醫療品質獎-銅獎」肯定。2. 完成現金增資與引進策略性投資人:•為達公司下一階段里程碑並充實營運資金,9月完成 2.2 億現金增資。•引進策略性投資人及佈局未來銷售規劃,友華生技醫藥股份有限公司於 12 月底參與私募案並完成注資 1.8 億。3. 廠區建置及升級:•113 年因應臺灣再生雙法公布及未來產品上市後的產量需求,公司引進日本涉谷工業(Shibuya)細胞製劑 Isolator 設備,以符合現今及未來細胞製劑 GMP。全套機組設備已完成安裝並於 114 年完成環控與生產測試。內湖 PIC/S GMP 廠規格的細胞製劑廠正式完工,完成 GMP/GCTP 軟硬體設施升級及第三潔淨室擴廠。公司將接續推動申請臺灣、日本兩地主管機關查廠,取得 GMP 工廠認證,加速幹細胞產品 Stemchymal® 治療小腦萎縮症新藥上市。•113 年第四季獲日本厚生勞動省(MHLW)核發「再生醫療等製品外國製造業者認定證」,成為臺灣唯一取得 MHLW 認定的「再生醫療等製品-外國製造業者」,創下臺灣再生醫療產業首例紀錄,是本公司站穩國際市場最佳佐證。•114 年完成中控系統之升級,即時監控並記錄廠區儀器與製程環境參數,確保製程期間儀器及環境穩定並可追溯符合法規要求,作為產品放行、偏差調查及品質風險管理之依據。
(二)、財務收支與獲利能力分析本公司係屬幹細胞新藥開發公司,主要獲利模式來自於權利金的收取,與供應臨床試驗與上市後的細胞產品。目前仍處於臨床試驗階段,尚未產生新藥相關營收,但公司仍持續投入各項研發與臨床研究計劃,並加速對外授權與推動新藥產品上市。
114 年度合併營業收入為 0,主要係因公司仍處於新藥開發階段,除持續投入研發相關費用,尚無營收。新藥開發階段需耗費長期之時間及投入大量研發資源為本產業之特性,故 114 年尚未產生新藥相關營收,合併營業費用新台幣 172,873 仟元,本期合併淨損為新台幣(174,036)仟元,基本每股虧損 (2.95)元。
(三)、研發概況
1. Stemchymal® 治療小腦萎縮症(SCA):‧台灣之二期臨床試驗結果具良好安全性與有效性:Stemchymal® SCA 台灣小腦萎縮症之二期臨床試驗結果顯示具備良好安全性與有效性,整體數據支持其臨床應用潛力,並可依據次族群之分析結果做下一階段之規劃。台灣之藥物發展將配合於 115 年度 1 月 1 日正式施行之再生醫療雙法進行調整,以確保法規遵循與整體開發路徑一致,同時,現階段亦同步申請罕見疾病藥品資格認定,以期取得相應法規支持與政策資源。‧美國之二期臨床試驗規劃中:二期臨床試驗規劃則已依據台灣臨床二期結果做調整,且與 KOL 多次討論並獲得認可。目前已選定臨床研究機構(CRO),正著手更新臨床試驗 protocol、研究者手冊(IB)等相關法規文件,並同步規劃試驗中心等執行細節,作為美國第二期臨床試驗之推進做準備。•日本之暫時性藥證許可申請規劃準備中:授權日本 REPROCELL 公司,共同合作開發 Stemchymal® SCA,日本臨床二期試驗已於 111 年完成最後一位病人之追蹤觀察,其結果亦與台灣二期臨床試驗結果顯現一致性。現階段正積極與日本法規單位 PMDA 溝通,規劃將於 115 年提出暫時性藥證申請。‧韓國之發展為下一階段之目標:已授權韓國 SCM Lifescience 公司之 Stemchymal® SCA,目前持續依主管機關要求準備相關申請文件。同時,基於全球授權與市場拓展策略,亦同步評估其他潛在授權對象,以擴大國際合作布局並提升產品全球市場可及性。2. 其他研發概況:‧為因應未來上市許可及商業化供應需求,公司持續積極推進製程開發,除已導入客製化 Isolators (隔離裝置)密閉系統,以提升產能並降低亻過程之風險外,亦持續規劃其他密閉式製程平台之開發測試。同時,正積極進行技術轉移並委託具 GMP 能力之 CDMO 進行製程確效、放大生產及商業化量產相關作業,以進一步強化產能、確保產品品質一致性,並提升供應鏈穩定性。•為拓展 Stemchymal® 之新臨床適應症,已完成亨丁頓氏舞蹈症(Huntington Disease)臨床前疾病模式動物試驗,並觀察到其於疾病治療上具潛在有效性。此外,亦持續與學術單位合作推動其他新適應症之開發,相關研究與規劃目前正陸續進行中。•為持續維持與提升競爭力,公司亦同步展開具潛力之 2.0 產品與技術升級,以及新型技術平台的探索性研發計畫,透過多面向研發佈局與技術探索,持續拓展既有技術之應用範疇,並提升產品價值與差異化競爭優勢。除此,也將透過合作與共同開發模式,拓展公司的產品線。•專利佈局方面, Stemchymal® 製法專利現已於台灣取得專利;Stemchymal® 用於治療 polyQ 疾病的發明專利,依據不同專利範圍,現階段已於多個國家與地區取得核准,包含:台灣、美國、日本、中國、澳門及歐洲。此外,相關新製程技術平台亦已同步進入各主要國家/地區之專利佈局程序,以期完整涵蓋並強化整體智慧財產權之保護範疇。二、未來營運計畫概要及發展策略公司115年度目標:(一)與日本策略夥伴 REPROCELL 共同完成藥證申請之相關文件與配套作業,並提出暫時性藥證之申請。(二)因應未來暫時性藥證取得,與日本 Cyto-Facto Inc. 簽署委託服務協議,進行 CDMO 委託開發與製造服務合作。(三)配合衛生福利部於 115 年 3 月新訂定再生醫療製劑輔導專案(TRMAT),公司已申請加入該輔導專案,持續與法規單位討論暫時性藥證申請之相關文件與配套作業。(四)持續與臺灣法規單位溝通,取得罕見疾病藥物認定。(五)持續優化製程並投入新藥研發以開拓新適應症與豐富產品線。(六)準備並規劃 115 年下半年開啟美國臨床試驗。(七)公司繼於 115 年 3 月正式取得經濟部產發署出具之係屬「科技事業及產品開發成功且具市場性」之意見書,將規劃後續申請上市相關工作,公司治理與經營體質將更上一層樓。公司將持續為 Stemchymal® 治療小腦萎縮症下一階段發展做準備、優化製程與量產、強化專利佈局、推展 Stemchymal® 新適應症藥物之開發。這些重要研發與業務的進程,是仲恩生醫得以永續經營的重要基石。感謝 114 年有各位股東的持續支持,仲恩生醫將秉持初衷,持續投入研發創新,確保公司長期永續發展,提升公司價值創造最大效益,增進病患福祉。