安基生技 (7754)

各位股東女士、先生:感謝所有股東對公司長期的支持與愛護,本公司於114 年度如期交出多項亮麗成績,除了順利在去年四月圓滿和 Avenue 簽署授權終止與計畫轉讓協議,取回 AJ201,全權負責 AJ201 的全球持續開發和商業化、接著年中完成治療甘迺迪氏症新藥 AJ201 臨床二期之解盲,同步以「甘迺迪氏症創新療法:多重藥理與先進製造技術的結合」榮獲「創新技術獎-製藥組」銀獎,並再獲頒特別獎「臺北生技之星」,展現安基兼具研發創新量能與市場競爭力的卓越實力;再者,亦於年底完成用於治療化療引起周邊神經病變(CIPN)的新藥 AJ302 臨床一期之解盲,可說是使命必達所有主要里程碑。展望未來,安基生技除積極推動目前研發專案進程及開發 first-in-class 和 best-in-class 的小分子新藥,持續就所研發專案推展國際授權洽談,並繼續邁向上市的階段目標。本公司聚焦在創新,具科學基礎、數據支持、商化潛力高且成功機會大的新藥專案,集中資源開發具促使雄性激素受體降解之 Nrf2 活化劑(AJ201)、具高選擇性HDAC6 抑制劑(AJ302) 以及展開各產品生命週期管理策略,多角度評估適合的適應症,以上專案皆已通過經濟部工業局審定之生技新藥公司核准品項。此外,公司活化專利到期之雄性激素降解促進劑 (AJ101) 在寵物或醫美保養品的應用,並同步深入轉譯及劑型研究,讓既有產品價值最大化,並以專案管理方式,有效運用資金,積極推動重點計劃。公司在營運潛力、創新性和研發能力、以及社會貢獻潛力獲得國家肯定,榮獲112年之潛力標竿獎。AJ201 專案蟬聯 113 年之國家新創精進獎,而 AJ302 專案亦獲肯定,榮獲第21 屆國家新創獎,以及 114 年 AJ201 獲臺北生技獎的再度肯定。研發成果擇要項說明如下:1. Nrf2 活化劑 AJ201:本公司與美國那斯達克上市生技新藥公司 Avenue Therapeutics Inc.(NASDAQ:ATXI)於 112 年第一季簽訂 AJ201 罕見疾病-甘迺迪氏症小分子新藥歐美專屬授權合約,Avenue 已支付安基 1250 萬美元,將 AJ201 從臨床1 期推進至完成其在脊髓和延髓肌肉萎縮症(SBMA)患者中的臨床二期試驗,雙方在 AJ201具綜效,包括開發突變雄性素受體(Mutant Androgen Receptor; mAR)之化驗分析方法,全球首次以 mAR 為生物標記(biomarker)用於 SBMA 病患人體試驗的研究等。本公司已與 Avenue Therapeutics, Inc. ("Avenue”)於114年第一季簽訂「授權終止與計畫轉讓協議」,全面負責 AJ201 的全球持續開發和商業化;隨後AJ201 治療 SBMA 臨床二期之解盲,試驗成功達成安全性、耐受性主要指標,同時有多項重要臨床指標顯示正向治療效果與潛力,RNA 定序分析結果進一步證實AJ201 活化 Nrf2 及抗氧化、抗發炎等對 SBMA 病灶有利的相關機轉路徑。儘管本臨床試驗並非為驗證療效而設計,但其結果為 AJ201 作為治療 SBMA的新藥後續開發提供正向訊息及指標選擇的依據;由於臨床數據亮眼,獲選「世界肌肉學會2025國際年會」最新突破研究以及驚艷 KDA 年會;在NIDO-361(Nido BioSciences)因療效不足導致研發停滯,AJ201 的多重藥理機制證明了其在藥物獨特性上的領先地位,確立了其作為「First-in-Class」首創新藥的科學高度。另外法規面也給予認同: AJ201獲得美國 FDA 快速審查認定(Fast Track Designation)後,擁有與法規單位更頻繁溝通與滾動式審查的優勢。美國 FDA 亦同意本公司提出的 End of Phase 2(EOP2)會議諮詢申請,將進一步討論全球三期樞紐試驗的設計架構。AJ201 是目前全球SBMA 患者最重要、也最接近成功希望的治療新藥。2. HDAC6 抑制劑新藥 AJ302:在 113 年開始臨床一期試驗的執行,共有七個劑量組,於114年年底完成所有劑量組的給藥及資料收集分析,並如期解盲,安全性佳,無嚴重不良事件相關之通報;藥動藥效相關性分析顯示 α-微管蛋白在外周血單核細胞(PBMCs)的乙醯化程度會隨著劑量的增加而反應增強,即藥物機轉衍生之藥效反應得到正向驗證。3. 次世代雄性激素降解促進劑 AJ202:基於”落髮”市場上眾多非藥品之競爭者(如外泌體,非處方藥及日化品等),團隊於114年針對複方新劑型進行一系列可行性評估,以及不同的皮膚罕見疾病之應用,最後受限於產品差異化及可專利性,專案組合委員會決議暫停開發。4. 第一代雄性激素降解促進劑:其藥理特性佳及且已經具針對痤瘡(粉刺)臨床二期有效性及安全性數據,唯專利屆期,公司決定將其之轉開發為醫美或非處方產品並積極尋求品牌行銷或通路商之合作夥伴。安基於 113 年與寶泰生醫(https://www.protectvac.com/)簽署供貨協議以利其開發寵物保養品市場,由安基負責供料及生產製造寶泰生醫負責銷售。產品已取得臺灣和中國之商標註冊(Mincurnion 明克寧恩)®。未來仍繼續尋求其他合作夥伴將產品商化銷售。5. 落實轉譯研究:針對公司既有的研發主軸(雄性激素降解促進劑、Nrf2 活化劑以及高選擇性 HDAC6抑制劑),安基持續開拓具有強烈科學基礎及醫療上未被滿足新適應症,完成體外細胞機轉和動物療效驗證實驗及生物標記(Biomarker)探討以提高未來臨床試驗效率,為安基產品線的智財及生命週期超前佈署。無論是內部研發或是外部尋找(scouting)新題材,專案組合委員會基於科學數據及市場需求來審慎評估是否繼續開發,114年共累積評估 14 案例,目前決議 AJ302 治療蟹足腫往臨床開發推進。本公司 114年度營業收入為 7,552 千元,其中包含認列 AJ201 之委託臨床服務收入6,375千元,顧問諮詢服務收入1,012 千元,以及動物保健用品及護膚產品之相關收入165千元,扣除委託臨床服務投入等相關營業成本後,當年度營業毛利為 1,257 千元,毛利率為16.64%。本公司因 AJ201 於114年4月與 Avenue 簽署「授權終止與計畫轉移協議」停止認列委託臨床服務收入,使得 114 年所認列之委託臨床服務收入較113 年度大幅減少,致 114 年度營業收入及營業毛利較 113 年度減少。又本公司專注於新藥開發,投入資源力求推展研發進程,以致 114 年研發費用較 113 年同期略為增加,整體營業費用金額為370,626千元,上述原因使得本公司114 營業淨損為(369,369)千元,較113年度略為增加 (9,228)千元;114年度本期淨損為 (357,869)千元,較 113年度虧損略為增加(3,883)千元。另本公司仍處於新藥研發階段,新藥研發週期較長,預估仍將於短期間維持營業虧損狀態。本公司114年度完成之研發進展如下:1.AJ201・完成臨床二期解盲及呈交結案報告予 US FDA。・持續 GMP 製程放大及優化,以利最終產品進入後期樞紐性臨床試驗及商化。·榮獲臺北生技獎。·獲選「世界肌肉學會2025 國際年會」最新突破研究•獲美國 FDA 授予快速審查認定・獲FDA同意召開EOP2 (End of phase 2)諮詢會議2. AJ302・完成臨床一期試驗並解盲及呈交結案報告予 US FDA。·轉譯研究表皮內神經纖維(IENF)實驗顯示 AJ302 有效增加 α-微管蛋白的乙醯化,進而改善異常疼痛感(allodynia)。3. AJ202・完成可行性評估。·基於市場上眾多非處方藥品之競爭者,受限於產品差異化及可專利性,專案組合委員會決議暫停開發。4. AJ101/PT01• 與寶泰生醫簽訂供貨協議,以利其開發為寵物保養品市場,安基負責供料及生產製造。• 取得臺灣和中國之商標註冊(Mincurnion 明克寧恩)Ⓡ。• 繼續尋求日化品合作夥伴,增加產品商化銷售,將資產價值最大化。5. 轉譯研究・口服 HDAC6 抑制劑新候選藥物評估,作為未來產品生命週期規畫。·甘迺迪氏症(SBMA) 生物標誌之研究探討(與美國 UC Irvine、英國 Oxford Univ.及丹麥 Univ of Copenhagen KOLs 合作),目前已完成實驗,正進行數據分析,預計產出之數據及與專家們的合作可提高未來 臨床收案效率。·周邊神經炎生物標誌之研究探討,已納入 AJ302 臨床一期做機轉及初步有效可能性及劑量之探討。‧專案組合委員會 114 年共累積評估 14 案例,目前決議 AJ302 治療蟹足腫往臨床開發推進(專案代號 AJ305)。6. 專利申請成果•AJ201 於 113 年底/114 年初新提出一件專利申請,針對原有活性藥物成分進行進一步改質,進一步提升其溶解度與安定性,並同時布局中華民國專利與PCT 專利申請。•自行研發之"選擇性第六型組蛋白去乙醯酶(HDAC6)抑制劑及其用途(AJ302/303)"已於 111 年布局 15 個國家/地區,進入實質審查階段,目前中華民國、澳洲及歐洲專利已核准,其他尚在審查中;此外,AJ302/303 之晶型專利亦於 114 年提出中華民國專利與 PCT 專利申請。・針對雄性激素降解促進劑 AJ101,自行研發之外用調配物(Topical Formulation)已於112年布局9個國家/地區,目前仍在審查中。本公司為創新藥物研發公司,致力於開發可對抗皮膚疾病、周邊神經之發炎及退化性疾病,包括罕病,等領域未被滿足之醫療需求之新穎性小分子藥物(New Chemical Entities, NCEs)。在研發方面,本公司計劃於 115 年 (1)完成 AJ201 甘迺迪氏症臨床三期試驗設計架構之美、歐、日法規諮詢,朝 115 年啟動全球性三期樞紐臨床試驗邁進;除此,持續尋求全球共同開發之商業夥伴;(2)基於已完成 AJ302 臨床一期試驗及 AJ303 吸入劑可行性評估;同步尋求共同開發之商業夥伴;(3)啟動 AJ305 治療蟹足腫之專案開發;(4)因應 AJ201 的授權,公司已啟動向外部尋找適合之臨床早期專案,同時內部轉譯研究持續對 HDAC6 及Nrf2 作用機轉的深入研究等,展開先導藥物,劑型及適應症擴展之產品開發策略。亦藉由業務發展,連結國際資源或國際合作的機會,拓展公司新藥新藥開發組合,為永續經營奠定基礎;(5)持續尋求 AJ101/PT01 合作夥伴將衍生產品商化銷售;(6)運用 AI工具及外部平台,優化小分子及評估篩選候選藥物,以期縮短新藥早期開發的進程。在公司治理面,公司業已健全內稽內控,落實研發各方面之標準作業流程及研發循環。因應公司未來發展,本公司於112年12月進駐台北生技園區,並為辦公與研發空間做更完整之規劃,不但能連結臺灣生技產業群聚之綜效,也為公司成長帶來更具競爭力之工作環境,吸引更多優秀人才加入本公司,目前積極朝 115 年申請科技事業,並向IPO 目標邁進。本公司藥品尚屬開發階段並未上市銷售,不適用預測財務及業務數字,未編製年度財測。惟在管理面上,爰依研發進度及市場規模,分階段進行試製,並研議授權合作開發模式,擬定各期發展策略與目標。本公司處於研發階段,惟目前尚未有技術授權或取得藥證進行正式商品化銷售。一、致力開發皮膚疾病、神經發炎及退化性疾病及罕病領域未被滿足之醫療需求之小分子新藥。優先著重既有產品線主軸、罕見疾病、first-in-class 及 best-in-class 機會開發專案。發揮公司轉譯研究之利基,擴展多項適應症,積極執行專利部署,經營產品生命週期,以求投資回收最大化。二、充份利用台北生技園區之群聚效應,及內部已經建立的多功能的生物/化學實驗室,強化內部研發、轉譯、評估新案的能力,提高研發效率與產能,利用委外 CRO/CMO及外部專家加速專案進度。三、因應各專案之發展目標及里程碑,以前瞻性的計劃資金需求進行募資,使產品線有適度的風險控管與成長。四、持續自主開發及授權引進新穎性、高潛力,及優良智財的新藥專案。以臨床 Proof of concept 試驗證明、提昇產品價值並即時對外授權,賺取公司永續發展的資金。五、由人工智慧驅動的藥物開發。使小分子在複雜的發炎和免疫疾病領域更具吸引力。安基將落實 AI 技術應用,尋找創新有潜力的機轉及適應症,强化產品線並改善研究方法、加速新藥開發進程及智財保護。六、與產品開發進展同步,積極尋覓與本公司營運有加成性或綜效的國內外合作夥伴,維持國際網絡,提升公司產品之全球競爭力及在生技相關之國際會議上的能見度。七、秉持良好治理與永續經營精神,將永續理念融入營運各層面,透過制度化管理及跨組織合作落實永續並推動創新;同時持續強化內稽內控,提升治理品質。配合公司成長與研發進展,穩健推動科技事業申請及 IPO 相關前置作業,確保制度、財務與治理架構均符合市場標準與長期發展需求。八、透過併購或商業聯盟以擴大並強化公司研發能量。全球高齡人口持續增加,科技發達及醫療保險的普及,市場對新藥需求仍日益強勁,尤其許多嚴重影響生活品質的慢性疾病。本公司專注於開發治療皮膚及神經退化性疾病的新藥品項,用創新的治療機轉來解決未被滿足的醫療需求。新藥開發之競爭與日俱增,藥品法規也日益趨嚴,然隨著 ICH 會員國擴充,全球法規也趨向一致化,本公司具備遵循國際藥品法規知識及市場的豐富經驗,即時掌握外部市場脈動以為因應,並積極與國際藥廠合作,使得對外授權時程加速、研發歷程和藥品品質得與國際法規同步而易於切入國際市場。再者,暨後疫情時代,發展生技醫療、大健康數據更顯重要。在中國經濟萎縮的同時,正是臺灣展現生技實力的最佳時機,加上政府對生技產業的政策與鼓勵,本公司將利用此一契機,以臺灣為基地出發,善用國內外資源進行新藥開發,並利用生命週期計劃不斷針對產品進行新適應症、新劑型等開發,將產品的價值最大化。FDA 新藥核准數量在經歷 2022年的低谷和 2023 年的高峰,2025年逐步回歸到近十年的平均穩定水平,共核准46項藥物,其中57%為罕見疾病用藥;預計2026年,美國FDA 將制定了多項核心政策目標,重點包括加速藥物開發、優化審查與批准流程,以及強化藥品安全監管。其中一項重要政策方向是,將「一項充分且具良好對照設計的關鍵性臨床試驗(adequate and well-controlled pivotal trial)」作為新藥批准的預設審查標準,以提升新藥上市效率,同時確保科學證據的充分與可靠性。此外,國際間藥品公司之併購、投資仍方興未艾,屢創新高。本公司亦將積極透過靈活的授權、併購與策略結盟,加速產品開發並引進更多具有開發潛力的產品,以平衡新藥開發風險並健全財務。本公司專注於研發創新小分子新藥,致力於皮膚與神經疾病領域未被滿足但急需要被重視的適應症,如罕見疾病等,營運資源配置優先考量為疾病患者帶來最好的治療及為股東創造最大價值,秉持成本效益及財務穩健等基本原則,以永續經營為目標。本公司經營理念與策略備受股東及投資人的肯定與支持,已順利於114年完成AJ201臨床二期及 AJ302 臨床一期解盲。公司於 115 年將持續努力,如期將其他主軸新藥開發組合成功推向臨床階段並成功授權。本公司亦將秉持著對病人,病人家屬及社會人道的使命,藉由研發安全且高療效新藥切入全球生技醫藥產業鏈,期能成為此龐大、高價值且極為重要之產業中不可忽視的一員,並對人類健康福祉及社會經濟有所貢獻。最後,對於各位股東長久以來對本公司的支持,謹致上最誠摯的謝意。董事長:黃文英經理人:葉俊彥會計主管:楊俊榮