藥華藥 (6446)

各位股東女士、先生:民國 114年,對藥華藥公司而言,是持續突破與穩健成長並進的一年。在全球經濟環境仍受匯率波動、關稅政策調整及地緣政治不確定性影響之下,本公司於 114 年間仍持續推進各項核心業務發展,全年營收年成長率逾六成,充分展現公司產品之競爭力。回顧過去一年,本公司持續聚焦於核心產品之市場拓展與全球布局,除擴編美國、日本等主要市場之銷售團隊,以強化銷售執行力與在地服務能力外,亦透過優化行銷與醫療專業溝通策略,穩定推進國際市場布局。同時,公司在營運效率、成本控管及組織效能方面亦持續精進,為長期穩健發展奠定良好基礎。在臨床與研發方面,本公司持續投入資源於既有產品之藥證取證、適應症拓展及新產品研發。Ropeginterferon alfa-2b (簡稱 Ropeg,即 P1101)用於成人真性紅血球增多症(Polycythemia Vera,簡稱PV)患者於114年再獲巴西、阿根廷及香港之藥證,至今已獲全球近50個國家核准,包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。此外,於114年間,本公司已陸續向美國、中國、日本及台灣等國提交 Ropeg 用於原發性血小板過多症(EssentialThrombocythemia,簡稱ET)第二項適應症之藥證申請,相關臨床與法規作業皆依既定計畫穩步推進;用於早前期原發性骨髓纖維化(Pre-fibrotic/Early PMF)或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化(Overt PMF at low or intermediate-1 risk according to DIPSS Plus)之全球第三期臨床試驗(HOPE-PMF),亦正依計畫進行中。本公司位於波士頓的創新研發中心,則持續運用核心技術平台推進新藥研發,涵蓋創新 TCR-T療法等創新技術,逐步建構多元研發管線,並以推進研發「同類首創」(First-in-Class, FiC)及「同類最優」(Best-in-Class, BiC)藥物為核心研發策略。我們深信,持續而有紀律的研發投資,將作為公司長期價值創造之重要基礎,並成為未來成長之關鍵動能。感謝各位股東長期以來對本公司的支持與信任。本公司將持續精進營運與研發布局,兼顧獲利成長與企業永續發展,並在審慎經營的前提下,致力於為股東創造長期價值。以下謹向各位股東報告本公司 114年重要之經營成果,與 115 年營業計畫概要:一、114年度營業報告(一) 營業計畫實施成果財務表現自110年11月取得美國 PV 藥證以來,Ropeg 之全球銷售規模持續擴大,帶動整體營收穩定成長。114年度,本公司全年營收達156.3億元,較113年同期相比成長達 60.61%,主要受惠於主要市場對 Ropeg 需求增長及市場滲透率穩定成長,整體營運表現維持穩健成長趨勢。Ropeg 全球市場與研發布局進展114年間,本公司新增取得巴西、阿根廷及香港等地用於治療 PV 之藥證,進一步擴大產品於國際市場之可及性。同時,亦新增申請越南及加拿大等市場之藥證,而其中加拿大藥證之申請,為拓展北美市場之一重要里程碑。為支援北美市場之供應需求,本公司位於台中的原料藥廠、台北製造場所,以及委託之美國針劑填充代工廠,均已於 114 年通過加拿大藥品優良製造規範(GMP)查核,並正式列入加拿大藥品生產經營許可證(Drug Establishment Licence,DEL),有助於提升本公司供應北美市場之製造與供應效能。本公司亦已向美國 FDA 提交 Ropeg 筆型注射器(Pen Device)之補充性生物製劑查驗登記申請(supplemental Biologics License Application, sBLA)。筆型注射器之設計簡化操作流程,使用更為便利;尤其對於平均年齡較高之患者族群,亦有助於提升用藥配合度,進而改善病患實際治療體驗。相關產品已完成商業化量產前之準備作業,後續將依主管機關之審查進度,推進上市相關規劃。在日本PV 市場方面,自 113年6月起,Ropeg 獲得日本健保支持,允許患者自行注射,並放寬處方天數,顯著減少患者就診頻次及醫療費用負擔,有效提升了患者的治療便捷性,亦有助提升 Ropeg 在日本市場的接受度和使用率。此外,基於 Ropeg 高劑量方案臨床試驗展現良好臨床效益,本公司之日本子公司已於114 年提交 Ropeg 上市後用法用量變更申請,擬將現行仿單調整為高劑量方案,以加速達成 PV 治療之目標。除了 PV 適應症外,本公司持續積極拓展 Ropeg 於更多骨髓增生性腫瘤(Myeloproliferative Neoplasms, MPN)相關疾病之應用,包括 ET、PMF 等。同時,本公司亦持續運用自有PEGylation 技術平台,結合其他細胞激素,持續推進長效型蛋白質新藥之研發。● Ropeg 用於 ET 適應症的全球性三期臨床試驗(SURPASS ET)主要評估指標之統計結果已於114年初正式公告,本公司並陸續於114年間向中國、台灣、日本及美國等國提交 Ropeg 用於 ET 之藥證申請,並已提前展開相關醫學、行銷規劃及市場准入之準備作業,以因應後續市場推進需求。• Ropeg 用於早前期原發性骨髓纖維化(Pre-fibrotic/Early PMF)或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化(Overt PMF at low or intermediate-1 risk accordingto DIPSS Plus)的全球第三期臨床試驗(HOPE-PMF),目前正依計畫持續進行收案作業。● 除公司主導之臨床試驗外,本公司也持續與全球頂尖的醫療機構及合作夥伴攜手進行研究者自行發起之臨床試驗(Investigator-Initiated Trial, IIT),持續擴展 Ropeg 用於MPN 領域外的更多新適應症,包括皮膚性T細胞淋巴瘤(CTCL)、慢性骨髓性白血病(CML)等。(二) 預算執行情形本公司未對外公開114年度之財務預測,相關預算係作為內部經營管理之用。114 年度營運成果主要受產品銷售進度、研發投入及市場拓展策略影響,實際執行情形遵守公司管理階層之營運規劃,營業淨利較預計數無特殊異常,本期淨利較預算數增加。(三) 財務收支及獲利能力分析本公司自109 年度取得歐洲 PV 藥證、110年11月取得美國 PV 藥證及 112年3月取得日本藥證後,藥品銷售隨著各國市場開展,營業收入締造歷史新高並在有效的費用控制以及營業外收入增加情況下,本期淨利實際數較預算數增加。本年度經會計師查核之營業收入為新臺幣 15,634,777 千元、本期淨利為新臺幣 5,045,167 千元、本期綜合損益總額為新臺幣 4,307,546 千元、基本每股盈餘13.64元。(四) 研發發展狀況1.114年度研發人員及費用支出項目 / 年度營業收入(A)研發經費(B)員工總人數(C)單位:新臺幣千元114年度15,634,7773,467,828研究發展支出 研發總人數(D)研發經費比例(B/A)研發人力佔總人力比例(D/C)71218022.18%25.28%2. 本公司係屬生技產業中之新藥公司,持續在臺灣總部及美國等進行創新藥物研發,且於美國、臺灣、日本、韓國及中國等多國投入臨床試驗所致,惟隨本公司 Ropeg 於 110 年底在美國上市銷售,在美國和全球市場銷售持續增長、全球子公司與合作夥伴貢獻同步擴大下,使營收大幅成長,致研發費用占營收比例下降。3. 近年獲得獎項及研發成果年份112年獎項及研發成果亞太傑出企業獎」生技醫療產業領域「卓越企業管理獎」。本公司榮獲「112▶本公司以推動「MPNAsia年會永續行動專案」為核心,榮獲「亞太永續行動獎」之銀獎,以及「台灣永續行動獎」之銅獎。年份獎項及研發成果▶本公司榮獲 112年「台灣企業永續獎」年度最佳永續報告揭露之「醫療保健類白金獎」及「全球企業永續獎」永續報告書類別之「全球永續獎銅獎」。▶本公司榮獲中華民國科技管理學會第二十五屆「科技管理獎」之「企業團隊獎」。113年本公司獲113 年 Taiwan BIO Awards「傑出生技產業金質獎」。▶本公司科學長林俐伶博士榮獲「Women We Admire」組織選為「113 年前 25大頂尖科學長」(The Top 25 Chief Scientific Officers of 2024)。▶本公司榮獲 113年「台灣企業永續獎」年度最佳永續報告揭露之「醫療保健類白金獎」。114年 本公司連續兩年入選「標普全球永續年鑑」,並獲產業最佳進步獎。▶本公司獲114年度「台灣企業永續獎」金獎。4.114年度專利申請成果為強化全面競爭優勢、保護公司智慧財產權不受侵害及落實企業永續發展,本公司設有智財專責單位支援研發進程,隨時進行自由運營(FTO)分析,並配合研發成果,適時進行專利佈局、提出專利申請。本公司智財專責單位每年均向董事會更新智慧財產年度管理計畫,並報告前期計畫的執行情形。下表為 114年度專利申請成果,包含專利獲證1件、專利申請案初審核准1件、專利申請案早期公開11件。申請國/區域專利申請號 申請專利名稱專利 案件本狀態早期公開號/申請日 狀態起始日期 或專利號美國18/088,272用於長效型干擾素之劑量方案104/11/6 獲證114/7/1 12/343,381台灣113136864增加藥物產量之機構及改良方法初審113/9/27114/11/18 202519644核准PCT(專利 PCT/US2025 選擇性 TREG 刺激合作條約)/031468 「劑及其使用方法早期114/5/29114/12/11 2025254932公開歐洲24871124.4增加藥物產量之機構及改良方法早期113/10/16114/9/3 4608986公開美國19/055,238獨特聚乙二醇化顆粒細胞群落刺激因子、其使用方法及其製備方法早期114/2/17114/8/28 20250269045公開獨特聚乙二醇化顆歐洲25159291.1「粒細胞群落刺激因子、其使用方法及其製備方法早期114/2/21114/8/27 4606389公開申請國/專利申請號 申請專利名稱區域專利申請日台灣113146526抗PD-1單株抗體及其製備方法案件本狀態早期公開號/狀態起始日期或專利號早期113/12/2114/8/16 202532436公開PCT/IB2024 抗PD-1單株抗體早期PCT113/11/13114/6/19 2025128263/000811 及其製備方法公開PCT1055652PCT/US2024 抗PD-1單株抗體之用途早期113/11/13114/6/19 2025128264公開美國19/059,904「聚乙二醇化α干擾素的使用方法早期114/2/21114/6/19 20250195616公開美國19/059,883「用於長效型干擾素之劑量方案早期114/2/21114/6/12 20250186552公開PCT/000500PCT/IB2024 增加藥物產量之機構及改良方法早期113/10/16114/4/3 2025068764公開美國18/883,789「增加藥物產量之機構及改良方法113/9/12早期公開114/3/27 20250101484二、115年度營業計畫概要展望 115年,本公司將在既有基礎上,持續推進核心產品之市場拓展與布局,並配合法規審查進度與市場環境變化,審慎規劃後續營運與研發行動。以下就 115 年度之營業計畫概要,向各位股東說明本公司未來之主要推進方向。(一) Ropeg 用於治療罕見血液疾病Ropeg 用於治療真性紅血球增多症(PV)本公司持續推進 Ropeg 用於PV 適應症之全球商業化布局。於113 年度,本公司已與 Forus Therapeutics Inc.簽訂加拿大地區之授權合約,完成北美市場布局之重要一環;並於 114 年度完成加拿大 PV 藥證之送件申請,持續推進該市場之法規審查作業。本公司將配合加拿大藥證審查進度,持續與授權夥伴協同推進上市前之相關準備作業。除加拿大市場外,本公司亦將持續深化既有主要市場之商業化推進,並透過規劃全球一致性的醫學科學訊息(Medical Messaging)策略,強化醫學溝通與銷售執行之整合,以擴大市場滲透率並提升整體市占表現。Ropeg 用於治療血小板過多症(ET)Ropeg 用於ET 適應症之全球第三期臨床試驗已完成主要試驗內容,自114年起,本公司已陸續向中國、台灣、日本及美國等國提交 ET 適應症之藥證申請。其中,美國 ET 藥證申請已於114年12月29日正式進入實質審查階段,並已接獲美國 FDA 通知,審查完成目標日期(PDUFA date)為115年8月30日。115年度,本公司將以 ET 適應症為重要推進重點之一,持續配合各國法規審查進度,積極回應主管機關之要求,並同步推進 ET 適應症於主要市場之上市準備作業,強化醫學事務與專業溝通,逐步展開市場准入及商業化規劃。Ropeg 用於早期/前期骨髓纖維化(Early/Pre MF)Ropeg 用於早前期原發性骨髓纖維化(Pre-fibrotic/Early PMF)或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化(Overt PMF at low or intermediate-1 risk accordingto DIPSS Plus)之全球第三期臨床試驗(HOPE-PMF),目前正依計畫持續進行收案作業。該試驗為一項大型、全球性多國多中心第三期臨床試驗,為本公司於骨髓纖維化領域之重要布局之一。115年度,本公司將持續依既定計畫推進臨床試驗收案與執行作業,並配合法規要求進行相關試驗管理,期望充分發揮 Ropeg 之治療潛力,造福更多 MPN病患。(二) 癌症▶ 免疫檢查點抑制劑,抗PD-1 抗體:本公司 PD-1 抑制劑單株抗體新藥 P1801,接續 Ropeg 用於治療末期實體腫瘤患者之第一期臨床試驗,已於113 年經衛生福利部原則同意試驗進行,將開始進行收案。本試驗的受試者招募包括兩個階段,即劑量遞增階段(DoseEscalation Phase)及劑量擴展階段(Dose Expansion Cohort),預計於 116 年收案完成。(三) 長效型蛋白質新藥本公司將利用特有的 PEG 及 Site - Specific PEGylation 專利技術平台,結合其他細胞激素持續開發更多長效型蛋白質新藥。(四) T細胞受體(TCR)療法 T cell receptor transgenic T cell(簡稱 TCR-T):隨著細胞治療技術之發展,實體腫瘤治療已漸成為細胞療法的主流,其中T細胞受體(TCR-T)免疫療法透過改造T細胞表面受器,結合癌細胞表面的主要組織相容性複合物(major histocompatibility complex, MHC),以辨認存在在癌細胞的特殊抗原,使其具有精準識別及攻擊腫瘤細胞的能力。本公司於113 年向 TFDA 申請進行 TCRT-ESO-A2-TW 用於治療末期實體腫瘤患者之第一期臨床試驗,並同步投入相關人才培育、臨床試驗啟動相關準備作業。同時,公司亦於南港國家生技研究園區建置研發實驗室與相關研發基地,作為推進細胞療法研發之重要據點,逐步累積相關技術與臨床執行經驗。(五) 抗體藥物複合體(Antibody-Drug Conjugate, ADC)本公司亦持續布局 ADC 之研發,聚焦兩種不同細胞毒藥物為基礎之開發方向。ADC 係由單株抗體、連接子(Linker)及細胞毒藥物(Cytotoxic Drug)所組成,透過單株抗體專一性辨識腫瘤細胞表面抗原,將細胞毒藥物精準遞送至腫瘤細胞內釋放,以兼顧治療效果與安全性。目前本公司已完成候選抗體之篩選與確認,並持續與外部 CDMO 合作,預計於115 年推進細胞株建立、製程開發與放大等工作,以支援 non-GLP、GLP及GMP 等級抗體物料之製造,作為ADC 製備與毒理研究之關鍵原料。同時,公司亦已同步推進連接子策略與細胞毒藥物之整合規劃,逐步建構完整之 ADC開發架構,預計最快於 115 年進入臨床前(IND enabling)階段。此外,本公司正進行 ADC 相關分析方法之開發,並於國內建置高效抗癌藥物之有機合成與藥物偶連實驗室。同時,公司亦規劃與委託研究機構(CRO)合作,進行連接子及細胞毒藥物之小量製造,並製備不同組合之 ADC 樣品,以支援研發與評估作業,逐步強化整體 ADC 研發與製造能量。(六) 預期銷售數量及其依據新藥營收之預估係基於多項合理假設進行推估,包括預估病人數、施打針數及銷售區域之藥價等。其中,預估病人數係參照官方資訊人口統計預測之成長率、血液疾病專業研究機構所統計之盛行率、癌症專業研究機構所統計的診斷率、治療率或本公司委託國際調研公司的報告保守預估的市占率(滲透率)等因素來推估;預估施打針數依據各國病人之施打率或醫囑性等因素來估計;另上市藥價則是參酌國際相似治療藥物之價格及各國藥價訂價模式、藥價年度變動率等因素綜合評估而得。(七) 重要之產銷政策▶ 積極拓展全球市場,並妥善運用資源掌握當地的法規與醫療需求,持續推進藥證申請及政府醫療保險給付作業,以提升產品之市場准入與藥品可及性。強化藥品生產與品質管理,採用最高標準作業流程、品質管理程序與產品溯源系統,並遵循 PIC/S GDP 藥品優良運銷規範,確保運輸過程藥品獲得妥善管理,以確保藥品品質與安全,守護全球病患的用藥安全。▶ 建立並落實全球一致性的醫學科學訊息,以確保於各市場之醫學溝通、學術交流及銷售活動,均基於一致且經審核之科學證據與臨床資料,提升醫療專業人員對產品療效與安全性之理解,並降低法規遵循風險。▶ 持續推動全面幫助患者的支援計劃,透過衛教、財務與醫療支援、學術交流等活動,為患者提供全方位整合計畫;協助患者接受治療和申請保險,以減少患者用藥負擔。三、未來公司發展策略(一) 營運規劃本公司及子公司將持續穩健推進產品線多元化布局,並以既有產品為基礎,逐步拓展至相關適應症及疾病領域,以回應尚未被充分滿足之醫療需求。同時,本公司將持續投入研發資源,強化核心技術平台與研發能量,並視研發策略與市場需求,審慎評估策略合作、授權或其他外部合作機會,以加速研發進程並提升整體營運彈性。(二) 行銷規劃為進一步推動本公司於各國市場及通路之布局,本公司於 114 年進行銷售團隊之擴編與組織強化,以提升主要市場之銷售執行力,並配合各市場特性,優化市場推進策略。在行銷執行層面,本公司將持續強化全球一致性的醫學科學訊息,並運用數位行銷工具與數據分析,強化市場洞察與精準溝通,提升行銷資源運用效率。此外,本公司亦透過全面性之患者支援計畫,積極協助病患取得藥品及申請相關保險補助,提高藥物之可及性,並持續提供用藥指導與治療支持,以協助病患穩定接受治療並提升整體治療體驗。四、受到外部競爭環境、法規環境及總體經營環境之影響新藥開發的挑戰與機會雖新藥開發耗時冗長且成功率低,且產品上市後可能面臨競爭情形,但本公司以罕見疾病角度切入新藥開發,相關疾病領域之競爭相對有限,且先進國家普遍重視孤兒藥之發展,並提供法規、審查及市場專屬性等政策支持,使本公司主要產品 Ropeg於美國及歐洲等主要市場具備較有利之發展條件。研發領域與市場成長潛力隨著生技產業技術快速演進,全球藥廠及生技公司持續投入創新療法之研發,研發競爭日趨激烈。本公司採取多項適應症並進之研發策略,研發管線涵蓋血液疾病、癌症治療等領域,具備多元化發展潛力,有助於分散單一產品或適應症之風險。本公司研發與營運團隊成員具備豐富之國際藥廠實務經驗,能持續關注競爭者研發動態、臨床試驗進展及市場趨勢,並配合法規要求,規劃具前瞻性之研發、臨床試驗與行銷策略,以維持本公司於相關治療領域之競爭力。總體經營環境與地緣政治因素近年來,全球經濟環境持續受到政策調整、匯率波動及地緣政治情勢變化等不確定因素影響,可能對供應鏈穩定性、營運成本及市場需求產生影響。對於跨國營運之生技製藥公司而言,各國法規政策、貿易環境及醫療給付制度之變化,亦可能影響產品上市時程與市場推進節奏。本公司將持續關注全球政經情勢與產業環境變化,透過多元市場布局、供應鏈管理及營運彈性調整,降低單一市場或區域風險,並於審慎評估風險之前提下,穩健推進既定研發與商業化策略。謹再次感謝各位股東長期以來的支持與信任。本公司將繼續努力,秉持創新科學和前瞻性布局,持續推動藥物研發與市場拓展,為全球患者提供更多治療選擇,並為股東創造長期且穩健的企業價值。敬祝 各位股東身體健康萬事如意